Foto: Goran Mehkek / Cropix
Lijek vemurafenib komercijalnog imena Zelboraf farmaceutske tvrtke Roche je zbog značajnog napretka u uspješnosti liječenja ove opake bolesti u rekordnom roku prošao razvojni put do konačne komercijalizacije i uvođenja kao prva linija liječenja od metastatskog melanoma u neoperabilnoj fazi. Nimalo čudno s obzirom na to da pruža drastično bolje rezultate u odnosu na već gotovo četiri desetljeća star protokol kemoterapijskog liječenja, najčešće citostatikom dakarbizinom (DTIC). Jedino pravo ograničenje primjene ovog lijeka je preduvjet BRAF V600 mutacije, a nju ima otprilike 40 posto oboljelih.
Najavljivan kao nova nada oboljelima od metastatskog melanoma, ovaj je lijek dobio i praktičnu potvrdu. Lijek je u kliničkim studijama (BRIM 2; BRIM 3) pokazao značajno smanjenje rizika od smrtnog ishoda (do 63 posto). Kako liječenje prije spomenutim dakarbizinom prema najoptimističnijim procjenama ima uspješnost od najviše 25 posto i srednje preživljavanje od 6 mjeseci jasno je kako ovaj lijek oboljelima donosi značajno produljenje života, i što je bitno, uz osjetno poboljšavanje kvalitete života bez progresije bolesti. Naravno, statistički gledano u pitanju su tek dodatni mjeseci, a za one najsretnije i godine produljenja. No ipak, oboljeli najbolje znaju što svaki dodatni dan života, a kamoli mjesec, znači.
Cijena života
Lijek vemurafenib (Zelboraf) u Hrvatskoj je registriran i ima odobrenje izdano od Hrvatske agencije za lijekove i medicinske proizvode (HALMED) za primjenu "kao monoterapija u liječenju odraslih bolesnika s neoperabilnim ili metastatskim melanomom s pozitivnom mutacijom BRAF V600".
Međutim, premda je Roche još potkraj srpnja prošle godine dao prijedlog za Povjerenstvo za lijekove HZZO sa svrhom uvrštenja lijeka na OLL (Osnovna lista lijekova) i na popis PSL (Posebno skupi lijekovi), Zavod još uvijek nije donio nikakvu odluku. Na naš upit o trenutnoj situaciji dobili smo službeni odgovor kako "je postupak odlučivanja vezano za oba zahtjeva tvrtke još u tijeku". Koliko frustrirajuće mora oboljelima zvučati taj birokratski jezik i pogotovo činjenica da gotovo godinu dana odlučuju o nečemu za što treba vjerojatno samo jedan telefonski poziv iz mjerodavnog ministarstva.
A kad smo kod mjerodavnog ministarstva recimo kako je njihov odgovor na naše pitanje o ovom lijeku bio najblaže rečeno mlak, za neke bezobrazan, ali svakako s nimalo suosjećanja i želje da se pomogne. Citiramo: "Ministarstvo zdravlja slijedom pozitivnih propisa na isto ne može utjecati. No, naravno da Ministarstvo zdravlja, a s obzirom na raspoloživa sredstva, uvijek podržava da se na listu lijekova uvrste svi lijekovi koji pridonose racionalnoj farmakoterapiji." Usprkos opetovanom traženju da se očituje ured ministra s komentarom na inertnost mjerodavnih institucija, odgovora nije bilo. Možda najbolji odgovor dao nam je jedan od pacijenata čekajući svoj red na kemoterapiju kazavši: "Izgleda da je aktualna kampanja za gradonačelnika iscrpila resurse, pa se ovakvim beznačajnim stvarima nema tko baviti".
U iščekivanju odluke pacijentima ne preostaje puno. Izlazak pred Bolničko povjerenstvo za lijekove, pokazala je praksa, jednostavno se ne isplati jer predstavlja samo gubitak vremena s obzirom da redovito okonča negativnim mišljenjem, kao posljedicom nedovoljnih financijskih sredstava. Naime bolničko povjerenstvo smatra lijek dobrim i potrebnim ali nedostatak financijskih sredstava onemogućava ih u odobravanju terapije, jer su bolnički limiti mali.
S druge strane pacijente se isto ne pita, već ih se samo neslužbeno može poslati predstavniku proizvođača lijeka koji će isti prodati putem neke od dogovorenih ljekarni. Zvuči možda obećavajuće, bar dok se ne sazna kako jedna kutija lijeka, što odgovara tjednoj dozi, stoji oko 17.000 kn! Naravno, na sve se još obračunava PDV i marža ljekarne, pa je iznos još i veći. Da stvar bude gora, lijek se uzima doživotno, odnosno do progresije bolesti, što u prijevodu znači da jedna godina života stoji oko milijun kuna! Recimo i kako bolesnika koji imaju odgovarajuću mutaciju i realnu životnu ugrozu nema puno, prema posljednjim podacima tek dvadesetak.
Što kaže struka
U učinkovitost ovog lijeka imali su se prilike uvjeriti i hrvatski stručnjaci. Tako nam je dr. sc. Jasmina Marić-Brozić, spec. onkologije u KBC-u Sestre milosrdnice, inače glavni istraživač u kliničkom ispitivanju s lijekom Vemurafenib (Zelboraf) započetom 2011. g. potvrdila da se radi o velikom napretku u liječenju melanoma: "Usprkos velikim nastojanjima i brojnim dosadašnjim studijama tek je Vemurafenib donio značajan napredak u liječenju metastatskog melanoma, još od uvođenja dakarbizina polovicom 1970-tih. I naša iskustva s ovim lijekom su izuzetno pozitivna, kako zbog značajne regresije bolesti kod pacijenata, tako i zbog same činjenice da ovaj lijek pruža pacijentima poboljšanje kvalitete života, bez ozbiljnijih nuspojava."
"Sudjelovanjem u studiji stekli smo važna iskustva, pa nema nikakve sumnje u našu stručnost i spremnost da uvedemo nove protokole liječenja. Ako se osiguraju sredstva i HZZO odobri lijek mi ćemo odmah početi s terapijom", kaže dr. sc. Marić - Brozić.
Istog je mišljenja i prof. dr. sc. Fedor Šantek (Klinika za onkologiju, KBC Zagreb), koji je u više navrata osobno sudjelovao u nastojanjima da se ovaj lijek uvrsti u OLL i na listu PSL: "Od nas se očekuje da učinkovito liječimo ove teške i u neku ruku još uvijek rijetke bolesti, a pritom su nam mogućnosti ograničene na sada već jako stare lijekove, koji u uznapredovaloj fazi bolesti gotovo pa nemaju efekta. Tek ovaj lijek budi nadu da će značajan dio oboljelih imati zamjetne koristi i imati se čemu nadati", kaže prof. Šantek.
Melanom: Tihi ubojica
U Europi godišnje oboli oko 60.000 ljudi od melanoma od kojih njih čak 16.000 umire. Međutim ono što više brine je porast incidencije melanoma koji na svjetskoj razini, dakako ovisno o zemljopisnom području, iznosi između 3 i 7 posto godišnje.
Situacija u našoj zemlji nije ništa bolja. Prema podacima Registra za rak Republike Hrvatske od 1988. do 2008. godine učestalost malignog melanoma povećala se za 149 posto za muškarce i 130 posto za žene, a smrtnost od melanoma za 50 posto. Zadnji podaci za 2010. godinu kažu kako je te godine dijagnosticirano 555 novooboljelih od melanoma, odnosno 25,2 osoba na 100.000 ljudi.
Posebno zabrinjavajuće zvuči podatak kako se od 1968. do 1995. godine učestalost malignog melanoma povećala za 309, a smrtnost od melanoma za 310 posto.
Kod žena u dobi od 25 do 29 godina melanom je na prvom mjestu malignih bolesti u Hrvatskoj, a u dobi od 30 do 35 godina je na drugom mjestu, odmah iza raka dojke. Vjerovali ili ne, jedan od tri novo registrirana raka jest upravo rak kože. Ukupno gledano, melanom se nalazi na 11. mjestu ljestvice učestalosti malignih tumora.
Kao i kod ostalih oblika zloćudnih tumora rano dijagnosticiranje je od presudne važnosti. Ukoliko se na vrijeme otkrije preživljavanje je i preko 90 posto. S druge strane, melanom otkriven u uznapredovaloj fazi, a posebno sa udaljenim sekundarizmima gotovo uvijek ima smrtni ishod. Dovoljno je reći kako više od 75 posto takovih pacijenata ne preživi ni godinu dana.
Ima li optimizma za hrvatske pacijente?
Definitivno ima, i to temeljeno na nekoliko čimbenika.
Prvi i onaj pomalo lokalni je usklađivanje hrvatske regulative s europskom, koja bi definitivno trebala omogućiti pacijentu optimalno liječenje. Ne zato što Hrvatska to želi, već zato što kao članica EU jednostavno mora.
Drugi čimbenik su novi lijekovi. Osim spomenutog Vemurafeniba tu je i vrlo učinkoviti Yervoy, također dostupan u Europskoj uniji. U najavi je i nekoliko novih, navodno jednako revolucionarnih, pametnih lijekova, koji bi već u fazi kliničkih studija mogli postati dostupni u Hrvatskoj. "Mi smo uvijek spremni za pružanje najbolje terapije našim bolesnicima, pa redovito šaljemo upite za participaciju u kliničkim ispitivanjima novih lijekova. Studije su doista dobar način liječenja", kaže dr. sc. Marić - Brozić.
U iščekivanju ulaska u europsku asocijaciju definitivno možemo očekivati značajne pomake u kvaliteti zdravstvene usluge. Nedostatak sredstava, inertnost HZZO-a, a napose nepoštovanje službene regulative Europske unije više jednostavno neće prolaziti. Kao nigdje drugdje, u području zdravstva nulta tolerancija je i više no dobrodošla. Ipak se radi o životima oboljelih.