U Hrvatskoj roditelji idu pred vladu moliti lijek za spas djece, a Slovenci svoju već odavno liječe

Foto: Privatan album/Index

U HRVATSKOJ je lijek za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) odobren samo za dvoje djece, malu Teu i nedavno za dvomjesečnog Niku, ali istovremeno ovaj lijek čeka još 39-ero djece, o čemu smo nedavno pisali. Među njima su i 2,5-godišnja Petra i trogodišnja Mila koje svakog trena mogu završiti na respiratoru ako u što kraćem roku ne dobiju lijek.

Ana Alapić, predsjednica udruge Kolibrići, koja se bori za djecu oboljelu od SMA tražila je od Ministarstva zdravstva i HZZO-a da se Spinraza uvrsti na listu lijekova HZZO-a - to se nije dogodilo.

>>Na uhljebe se troše milijarde, a u Hrvatskoj 39 djece čeka lijek koji im treba spasiti život

"Kad govorimo o razmjerima spinalne mišićne atrofije, djeca bez respiratora s tom dijagnozom ne bi doživjela drugu godinu života, no Petra i Mila su žive i još uvijek nisu završile na respiratoru. Zato im je svaka minuta bitna. Ako što prije dobiju ovaj lijek, onda neće završiti na respiratoru i prolaziti teške muke koje prolaze djeca s tom dijagnozom, a među njima je i moj 8-godišnji sin Mate", rekla je u razgovoru za Index Ana Alapić.

Kazala je kako je Ministarstvo zdravstva osnovalo Povjerenstvo koje će, kaže nam, o svakom djetetu odlučivati pojedinačno.

"Nemamo nikakve informacije kad se to Povjerenstvo sastaje, kad će donijeti odluku, koji su rokovi. Preko medija smo doznali da će prednost imati djeca do 6 mjeseci starosti. To je Povjerenstvo, znači, odlučilo da Mila i Petra još mogu čekati, iako su se čudom izborile za život bez respiratora na kojemu svakog trena mogu završiti", rekla nam je Ana Alapić.

Lijek za SMA zove se Spinraza i otkriven je lani, a prema informacijama koje smo dobili iz Slovenije, lijek se pokazao učinkovitim u zaustavljanju propadanja mišića do koje dolazi uslijed ove teške bolesti.

Razgovarali smo sa slovenskim liječnikom: Lijek je super učinkovit

U Univerzitetskom kliničkom centru Ljubljana već petero djece liječe Spinrazom. Index je razgovarao s dr. Damjanom Osredkarom, predstojnikom Kliničkog odjela za djecu i mlade na razvojnoj neurologiji Pedijatarske klinike, koji kaže da se lijek pokazao zaista učinkovitim.

"Mi smo prvo dijete počeli liječiti Spinrazom u veljači 2017. Za sada liječimo petero djece i svi su dobili lijek putem "compassionate use" programa. To je sada završeno jer je EMA (Europska agencija za lijekove) registrirala lijek u EU-u. Ali razgovaramo s našim Zavodom za zdravstveno osiguranje o tome da osiguramo lijek za svu ostalu djecu.

Zaista mogu reći da se ovaj lijek pokazao super učinkovitim. U studijama koje su provedene nad asimptomatskim bolesnicima koje su liječili njime, pokazalo se da su se ta djeca potpuno normalno razvijala. I naše prvo dijete, koje je imalo jako ozbiljnu bolest i težak oblik spinalne mišićne atrofije (SMA) tip 1, sad već može samostalno sjediti i jesti u dobi od 20 mjeseci, kad je većina djece s tom dijagnozom umrla već u najranijoj dobi", kazao nam je dr. Osredkar.

Na pitanje kako liječenje utječe na djecu koja su na respiratoru, kazao nam je kako ovaj lijek najviše spašava odmah nakon početne dijagnoze, dok se bolest tek otkrila i dok dijete još nema većih poteškoća zbog SMA, već samo neke početne simptome.

"Međutim i kod djece, koja se već moraju priključiti na respirator kako bi im pomogao s disanjem, može se vidjeti kliničko poboljšanje, recimo, mogu više samostalno sjediti u kolicama, mogu lakše jesti i bolje okretati prste na rukama", kazao nam je dr. Osredkar.

Ovaj lijek roditeljima i njihovoj oboljeloj djeci pruža nadu, a koliko je težak život s ovom bolešću, Indexu je otkrila i Marina Rogošić iz Omiša, čija trogodišnjoj kćer Nora ima najteži oblik SMA tip 1.

"Nora je rođena kao zdrava beba, a problemi su počeli mjesec dana nakon rođenja. Nije uobičajeno pomicala nogicama, tiho je plakala i primijetila sam da nešto nije u redu. Na prvom pregledu kod pedijatra s mjesec dana je bila potpuno hipotonična, nije mogla držati glavicu, imala je minimalne pokrete. Ubrzo joj je nakon pretraga dijagnosticirana spinalna mišićna atrofija tipa 1, koji je najteži oblik ove bolesti", počela je priču za Index Norina majka Marina.

"Tijelo ima puno mišića i kod takve bolesti ne radi niti jedan mišić"

Nakon 6. mjeseci Nora je prestala samostalno disati pa je spojena na respirator. Djeca koja boluju od ove bolesti, kaže nam njena mama, gube sposobnost gutanja pa im se uvodi nazogastrična sonda.

"Kako bolest napreduje, tako oduzima i sposobnost samostalnog disanja pa se djeca spajaju na respirator. Atrofija je smanjenje mišićne mase, što znači da Nora vjerojatno nikad neće moći hodati, sjediti, samostalno držati glavu. Tijelo ima puno mišića i kod takve bolesti ne radi niti jedan mišić. Statistike kažu da takva djeca dožive dvije godine, no ona će uskoro 3 godine i ovaj joj je lijek hitno potreban", rekla je za Index njena majka.

Roditelji djece oboljele od SMA i osobe oboljele od SMA putem javnog mirnog prosvjeda koji je zakazan za 30. studenog u 10 sati na Markovom trgu, zahtijevat će brzo rješavanje pitanja liječenja spinalne mišićne atrofije lijekom Spinraza.

"Bolest je progresivna i opaka, naša djeca vremena nemaju! Molimo vas da nam se pridružite i podržite nas u borbi za trajno rješenje pitanja liječenja skupim lijekovima. Danas su u pitanju životi naše djece, sutra mogu biti u pitanju životi bilo koga od nas", stoji u pozivu na prosvjed kojeg organizira Ana Alapić i njena udruga Kolibrići.

Želite li momentalno primiti obavijest o svakom objavljenom članku vezanom uz spinrazu, instalirajte Index.me aplikaciju i pretplatite se besplatno na tag: spinraza.

Index.me aplikaciju za android besplatno možete preuzeti na ovom linku, dok iPhone aplikaciju možete preuzeti ovdje.