Bolest koja započinje kao bezazleni osip, a zatim prerasta u noćnu moru u kojoj više od 30 posto kože otpada u listovima, napokon ima potencijalni lijek. Riječ je o toksičnoj epidermalnoj nekrolizi (TEN), rijetkoj, ali smrtonosnoj reakciji imunološkog sustava na lijekove.
TEN se razvija kao odgovor na određene lijekove i može zahvatiti sve dobne skupine i etničke pripadnosti. Iako se smatra rijetkom, bolest pogađa između jednog i dva milijuna ljudi godišnje diljem svijeta. Češća je kod žena nego kod muškaraca, a osobe s HIV-om imaju sto puta veći rizik.
Bolest započinje osipom na licu i prsima te ubrzo zahvaća usta, oči i genitalije. Posljedice su ozbiljne: infekcije, zatajenje organa i upala pluća, a u trećini slučajeva bolest završava smrću. Oni koji prežive prolaze kroz dug i mukotrpan oporavak, često uz tretman sličan onome za opekline.
Kako je pronađen lijek?
Znanstvenici s Instituta Max Planck u Njemačkoj, u suradnji s međunarodnim timom istraživača, uspješno su izliječili sedmero pacijenata oboljelih od TEN-a ili blaže verzije bolesti - Stevens-Johnsonovog sindroma (SJS). Nitko od pacijenata nije prijavio nuspojave.
Jedan od pacijenata bio je 59-godišnjak koji je razvio TEN na 35 posto svog tijela nakon početka liječenja raka pluća. Njegov rizik od smrtnosti bio je gotovo 60 posto. Nakon uzimanja novog imunosnog inhibitora, infekcija se zaustavila, a pacijent je bio gotovo potpuno izliječen za 16 dana.
Kako funkcionira novi lijek?
Klasa lijekova pod nazivom JAK inhibitori (JAKi) djeluje tako da suzbija pretjeranu aktivnost imunološkog sustava. Znanstvenici su analizirali uzorke kože oboljelih pacijenata i identificirali šest ključnih proteina uključenih u JAK/STAT signalni put, koji je odgovoran za upalu kože i odvajanje epidermisa.
U pretkliničkim ispitivanjima na glodavcima znanstvenici su primijetili značajna poboljšanja kože unutar samo tri dana od početka terapije. Ovi rezultati potaknuli su primjenu lijeka na sedam pacijenata koji su svi uspješno izliječeni i otpušteni iz bolnice u dobrom stanju.
Istraživanje objavljeno u časopisu Nature postavlja temelje za buduća klinička ispitivanja.
"Može proći tjednima da se pacijent oporavi čak i nakon što prestane uzimati lijek koji je izazvao reakciju", kaže Holly Anderton, biomedicinska istraživačica iz Australije. "Mogućnost brzog zaustavljanja napredovanja bolesti, kao što smo vidjeli u ovom istraživanju, značajno će unaprijediti standard skrbi za oboljele od ove opasne bolesti."